Potrivit datelor Alianţei Naţionale pentru Boli Rare, în România, peste un milion de oameni suferă din cauza afecţiunilor rare, iar 75% dintre aceștia sunt copii. Nouă din zece pacienţi nu beneficiază de tratament adecvat pe fondul lipsei diagnosticului sau al diagnosticării tardive și al lipsei de informare în domeniu. În fiecare zi, cel puţin un român suspect de o boală rară se internează în spital.
